罕见病女孩盼新药 重获健康

六岁德国女孩患罕见神经病，新药带来希望

柏林（德）： 六岁的 Noemi 住在德国柏林，她是一个活泼开朗的小姑娘，但在发育上却存在显著障碍。Noemi患有罕见的“痉挛性双下肢瘫痪50”（SPG50），全世界仅有约100人罹患这种疾病。

这款来自加拿大的“奇迹药”已经帮助了六岁的Michael成功控制病情，并让其身体状况得到改善。 Michael的父亲 Terry Pirovolakis 为了治病倾家荡产，成立了一支研究小组，最终研发出了一种基因治疗药物。

Noemi 的母亲 Maxi 也希望她的女儿能够接受这种新药治疗，让她恢复健康。“我们已经与Michael的家人取得了联系，他们给了我们很多鼓励和支持。”Maxi 说，“我们相信 Noemi 也有机会获得这项治疗。”

但是目前，大型临床试验所需的资金尚未到位。 Terry Pirovolakis 指出：“没有投资者愿意投资这种缺乏商业回报的疾病。”因此，Noemi的父母正在通过“GoFundMe”平台筹集善款，希望能为 Noemi 和其他患者提供希望。

SPG50是一种神经退行性疾病，会导致肌肉无力、运动协调障碍和语言发育迟缓。许多患有此病的孩子在10岁时无法行走，20岁时会变成截瘫，并且一般不会活过30岁。

Noemi 的故事令人关注，也提醒我们对罕见病患者的关爱与支持。希望 Noemi能够获得救治，重获健康生活！